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我国罕见病药物研发严重滞后
发布日期:2017-11-21 来源:九三学社中央委员会
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九三学社社员、安徽省医学科学研究院医药卫生检验检测中心主任、研究员李成网说,由于我国人口基数大,目前各种罕见病人群的总量依然较大,其用药也被称为“孤儿药”。为了让罕见病患者也能享受到社会的福利和关怀。国务院确定“十三五”期间深化医改重点任务,要健全药品供应保障体系,扶持低价药、“孤儿药”、儿童用药等生产。但到目前为止国内很多罕见病患者完全依赖进口药物,如果药物未在国内上市,就会面临无药可用的困境,创新的罕见病药物难见“中国造”。造成此现状的主要原因有:

一、科研机构和药企积极性不高。国家层面的医药研发相关激励政策基本统一在创新药层面,科研机构和药企要获得相关激励,罕见病药物与其他创新药物无差别地进入创新药相关激励政策申请通道。罕见病药物上市成本更高(主要是时间成本更高,由于病例少临床实验周期更长),激励机制也没有区别,但是市场需求却大相径庭,因此科研机构和药企把研发精力集中于市场需求更大的常规药物上。

二、开发周期长。按照有关规定,新药进行临床试验往往需要获得足够多的病例支持。由于罕见病往往缺少足够的病例,当前的审批方式会大大增加药企的时间成本,为推动罕见病药物上市速度,国家食品药品监督管理总局虽然出台了新药审批改革文件,提出针对罕见病患者等特殊群体用药给予加快审评、优先审评,但收效甚微。因为这些政策缺乏细则无法执行。此外,我国罕见病用药和常规药物在同一审批渠道,缺少单独审批路径,审批效率低。

三、受众人群少,经济效益低。创新药的研发往往需要巨额投入,而罕见病药物市场需求又相对较小,很难获得大的经济效益,从而影响其投入研发的积极性。

建议:

一、推广罕见病患者登记制度,建立罕见病数据库,包括罕见病患者的分布和诊治信息,以及罕见病患者用药信息等,利用大数据为药物研发提供量化的数据支撑和研发方向,使得科研机构和药企在罕见病药物研发的设计更加科学合理。

二、创新激励机制提高科研机构和药企的研发积极性,对于罕见病药物的科研项目立项予以优先;科技技术进步奖予以优先,不考察经济效益,重点考虑社会效益;可借鉴美国药企在罕见病药物研发全过程享受临床研究奖助金经费支持和税收抵免政策,同时,药物上市后,可给予企业7年以上的市场独占期;优先进入医保目录;采用政府订单生产采购等激励措施。

三、推动罕见病药物审批效率提高,给予罕见病药物单独的审批绿色渠道。以明确的细则确定罕见病药物可以减、免临床的条件,或可直接借鉴国外数据,并优先进行审评的条件等。对临床病例少的情况,可开通临床绿色通道优先,协调全国医院资源多家共同承担临床病例,解决病例少周期长的瓶颈。